《蓝皮书》认为，细胞基因治疗可能是“终极”治疗手段，有望实现“一次治疗，长期获益”。首先，传统药物大多针对症状或蛋白质靶点，需要长期或终身服药。而细胞和基因疗法则直接针对疾病的根源——异常的基因、细胞或蛋白质，有望成为最终解决方案。