加利福尼亚州帕萨迪纳讯 - 市值23.9亿美元的生物技术公司Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR)在罕见病日扩展了其"We’ll Get There Soon"活动，推出新网站和白皮书，旨在支持家族性乳糜微粒血症(FCS)和极高甘油三酯患者。网站www.LowerMyTGs.com提供教育资料、患者故事和社区互动工具。根据InvestingPr ...

每年的罕见病日，都是我们关注这些“少数群体”的重要时刻。对于罕见病患者来说，新药的研发和获批意味着生命的希望。近几个月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）将多款罕见病药物纳入优先审评，涉及适应症涵盖症状性腱鞘巨细胞瘤、重症肌无力、巨细胞动脉炎、特发性肺纤维化等。这些药物有望加速获批，为患者带来新的治疗选择。