2025年2月17日，国际顶尖医学期刊《自然-医学》（Nature Medicine）发表了这一非凡的成功案例， 一名神经母细胞瘤患者在接受嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法后，在不需要其他任何疗法的情况下，已获得长达18年以上的完全缓解 。

莱斯大学生物工程师包刚（Gang Bao）的实验室和贝勒医学院（Baylor College of Medicine）的合作者开发了一种新的基因编辑策略，极大地提高了肝脏基因治疗的有效性，这一突破可能会为这个重要器官以及其他器官和组织中的约700种遗传疾病带来新的治疗方法。

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