编者按：近年来，寡核苷酸类药物凭借其直接调控基因表达的独特机制，在中枢神经系统（CNS）疾病治疗领域展现出巨大潜力，受到业内广泛关注。迄今为止，美国FDA已批准多款寡核苷酸药物用于CNS疾病的治疗，如脊髓性肌萎缩症（SMA）和肌萎缩侧索硬化症（ALS ...